綜述
近日，基于全球領(lǐng)先創(chuàng)新技術(shù)的自噬依賴性降解的平臺創(chuàng)新藥公司PAQ Therapeutics宣布完成3000萬美元的A輪融資。本輪融資將支持PAQ快速推進其ATTEC平臺及管線產(chǎn)品的開發(fā)。
經(jīng)緯觀點
2020年7月，經(jīng)緯創(chuàng)投就投資了PAQ Therapeutics的種子輪，又在本輪繼續(xù)加碼。經(jīng)緯創(chuàng)投合伙人喻志云博士表示：“中國的原創(chuàng)生命科技正在出現(xiàn)，PAQ背后的技術(shù)正是基于魯伯塤教授的世界級發(fā)現(xiàn)。相較于PROTAC技術(shù)，自噬降解技術(shù)可降解的范圍更寬，不僅可以降解更廣泛的蛋白質(zhì)，還可以降解非蛋白質(zhì)的大分子。經(jīng)緯有幸在種子輪就參與到公司的創(chuàng)建，幫助公司組建了世界級的團隊；這次很高興看到來自中美的頭部基金的參與。希望公司的原創(chuàng)技術(shù)盡快給世界范圍內(nèi)的病人帶來福祉！”
融資新聞
PAQ利用人體細胞內(nèi)降解最全面的天然機制——自噬，來開發(fā)全新的療法。這種機制相比基于泛素化的蛋白降解（proteolysis-targeting chimeras, PROTAC）的潛在應用更廣泛，既可以降解致病蛋白，也可降解脂肪、病原體以及其他致病的底物。
PAQ獨創(chuàng)的新型自噬小體綁定化合物 (autophagosome-tethering compound, ATTEC)是一種小分子化合物。其相關(guān)技術(shù)由復旦大學魯伯塤教授實驗室于2019年在世界頂級學術(shù)期刊《自然》上首次發(fā)表。這種化合物有潛力能夠有選擇性地催化加速自噬依賴性降解而清除多種致病底物，包括蛋白質(zhì)和非蛋白質(zhì)，如聚合物、線粒體、脂質(zhì)和病原體等。
PAQ最初專注于開發(fā)一種遺傳性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病的治療藥物 ，而后續(xù)計劃拓展到其他蛋白和非蛋白靶點來用于治療腫瘤、代謝病等多種重大疾病。
“PAQ在中美兩地均設(shè)有分公司以充分利用兩地各自的資源優(yōu)勢。國內(nèi)外的專家團隊正在共同努力，利用高效的自噬途徑，通過精準定位來清除病原，”PAQ聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席執(zhí)行官嵇楠博士說，“ 利用泛素-蛋白酶體 (UPS)的蛋白降解技術(shù)PROTAC在最近幾年顯示了降解技術(shù)相比于傳統(tǒng)蛋白酶小分子抑制劑的獨到之處，并已逐漸開始在臨床試驗中得到驗證。但是基于其機理的局限性，PROTAC技術(shù)不僅在很多重要的蛋白靶點藥物開發(fā)上的難度很大，而且對其他致病的非蛋白質(zhì)的底物也難以發(fā)揮作用。PAQ的ATTEC技術(shù)相比之下雖然更新，也有一些技術(shù)難點需要攻克，但靶點可以更加廣譜，也為靶向降解提供了更加強有力的工具。我們開發(fā)的基于自噬的降解技術(shù)是藥物設(shè)計開發(fā)上的重要突破，它大大拓展了重要靶點的可成藥性。”
PAQ的中美團隊擁有數(shù)十年的藥物開發(fā)及自噬生物學的經(jīng)驗。首席執(zhí)行官嵇楠博士畢業(yè)于哈佛大學化學系，擁有大型跨國制藥公司以及早期生物制藥公司豐富的研發(fā)和領(lǐng)導經(jīng)驗。加入PAQ之前，他任全球領(lǐng)先的蛋白降解公司Kymera Therapeutics副總裁，其領(lǐng)導的團隊開發(fā)了首個進入臨床的非抗癌類PROTAC藥物IRAK4降解劑，以及今年預期進入臨床的IRAKIMiD和STAT3降解劑。
此外，復旦大學的魯伯塤教授（2020年科學探索獎得主）、PAQ生物學主管郝淮湘博士（前諾華全球研發(fā)中心資深研究員）共同參與創(chuàng)辦公司。
PAQ的科學顧問團隊分別是全球最杰出的自噬、神經(jīng)科學、代謝疾病，以及藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)軍人物，包括劍橋大學分子神經(jīng)遺傳學教授，英國老年癡呆癥研究所組長David Rubinsztein博士；猶他大學生物化學系杰出教授，霍華德·休斯醫(yī)學研究所研究員Jared Rutter博士；斯克里普斯研究所化學系教授余金權(quán)博士。
